Lo que se esta investigando es un mecanismo para corregir el error o la mutación del ADN que es el que crea esas enfermedades raras y así conseguir una cura para estas como el síndrome de Down, la fibrosis quistica, la hemofilia etc.
Existen dos tipos de terapias génicas, la Terapia Genica de Células Somáticas y la Terapia Genica de Células Germinales.
La TG somatica busca introducir los gees a las celulas somaticas y asi eliminar las cosecuecias clinicas de una efermedad genetica heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG somatica busca introducir los gees a las celulas somaticas y asi eliminar las cosecuecias clinicas de una efermedad genetica heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
Y la TG germinal solo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnologia necesaria para llevarla acavo. Pero trataria las celulas del embrion temprano, los ovulos, los espermatozoides. Cualquier gen introducido en estas celulas estaria presente o solo en el individuo, sino que seria trasmitido a su descendecia.